膜貫通領域に変異を有する変異膜タンパク質が小胞体に異常蓄積することが原因で疾患を発症する希少難病が存在する。本研究では、小胞体に蓄積した変異膜タンパク質の分解を制御することにより、希少難病の新たな治療法を開発することを目指している。本年度の解析から、小胞体に蓄積した変異膜タンパク質を分解する機構の一部や創薬シーズを明らかにすることができた。